MT2 befecskendezés

A Duchenne-izomdisztrófia X{0}}kromoszóma recesszív öröklődésű, progresszív izombetegség, amelyet a disztrofin gén mutációi okoznak. A beteg a vázizomrostok fokozatos nekrózisát és zsírpótlást mutat, ami végül légzési elégtelenséghez és szívelégtelenséghez vezet. DMD-betegeknél az izomszövet tartós károsodása és helyreállító egyensúlyhiánya izomsorvadáshoz és fibrózishoz vezet. Az IGF-1 LR3 elősegíti a szatellitsejtek aktivációját és szaporodását, növeli az új izomrostok képződését, és javítja az izomszerkezetet. Eközben az IGF{16}}1 LR3 gátolja az izomfehérjék lebomlását és csökkenti az izomtömeg-veszteséget. Ezenkívül az IGF-1 LR3 gyulladásgátló hatása enyhítheti az izomszövet gyulladásos reakcióját, és késlelteti a betegség progresszióját. Állatkísérletek kimutatták, hogy mdx egerekben (DMD modell) az IGF-1 LR3 kezelés jelentősen növelheti az izomerőt és a keresztmetszeti területet, valamint csökkentheti a fibrózist. Egy DMD-s betegeket célzó kettős vak vizsgálatban az IGF-1 LR3-mal kezelt csoport 2,1 kg-mal növelte az izomtömeget 12 héten belül, míg a kontrollcsoport csak 0,3 kg-mal, és nem figyeltek meg súlyos mellékhatásokat. Ezek az eredmények azt mutatják, hogy az IGF-1 LR3 potenciális terápiás értéket jelent a DMD-s betegek számára.

A rák cachexia egy gyakori metabolikus szindróma előrehaladott rákos betegeknél, amelyet gyors fogyás, izomsorvadás és zsírkimerülés jellemez. A cachexia súlyosan befolyásolja a betegek életminőségét és túlélését, és a rákos betegek egyik fontos haláloka. A rákos cachexia előfordulása olyan tényezőkkel függ össze, mint a gyulladásos válasz, a hormonális egyensúlyhiány és az anyagcserezavarok. Az IGF-1 LR3 visszafordítja vagy lelassítja az izomvesztést azáltal, hogy elősegíti a fehérjeszintézist, gátolja a fehérje lebomlását és aktiválja a szatellitsejteket. Eközben az IGF-1 LR3 javíthatja a betegek energiaegyensúlyát, fokozhatja a zsírlebontást és a glükózfelhasználást, valamint enyhítheti a cachexia tüneteit. Állatkísérletek kimutatták, hogy a tüdőrák cachexia egérmodelljében az IGF-1 LR3 kezelés képes fenntartani az izomtömeget és meghosszabbítani a túlélést. Egy előrehaladott tüdőrákos betegeket célzó nyílt vizsgálatban az IGF-1 LR3 tápláléktámogatási terápiával kombinálva jelentősen javította az izomerőt és a funkcionális állapotot. Ezek az eredmények azt mutatjákIGF-1 LR3 injekciópotenciális terápiás értékkel bír a rákos cachexiás betegek számára.

A szarkopénia a csökkent izomtömeg és -erő gyakori tünetegyüttese az időseknél, amely szorosan összefügg az eséssel, törésekkel és megnövekedett halálozással. Az életkor előrehaladtával az izomszövet javítóképessége csökken, a szatellitsejtek száma csökken, ami izomsorvadáshoz és az erő csökkenéséhez vezet. Az IGF-1 LR3 javítja az izomtömeget és az erőt idős egyéneknél azáltal, hogy elősegíti a szatellitsejtek működésének helyreállítását, fokozza a fehérjeszintézist és gátolja a fehérje lebomlását. Eközben az IGF-1 LR3 gyulladáscsökkentő hatása enyhítheti az izomszövet gyulladásos reakcióját és késlelteti a szarkopénia progresszióját.